最先端研究セミナー
講演者： 大森 司（自治医科大学医学部 生化学講座 病態生化学部門 教授）
演題： 遺伝性血栓・出血性疾患に対する遺伝子治療・ゲノム編集治療」
日時： 2023年12月19日（火）15:00- 16:00
場所：奥窪記念ホール （臨床医学教育研究センター 1階）
Abstract:
近年、先天性の難治性疾患に対する新たなドラックモダリティとして、遺伝子治療やゲノム編集が注目されている。既に国内においても、脊髄性筋萎縮症（SMA）に対するアデノ随伴ウイルス（AAV）ベクターをもちいた遺伝子治療薬が承認され、実臨床で利用されるようになった。また、先天性の血液凝固因子欠乏症である血友病に関してもEMAやFDAの承認を得たAAVベクター製剤も登場した。さらに、ゲノム編集治療も実際にヒトを対象とした臨床試験が欧米でおこなわれ、有望な成績が報告されつつある。本セミナーでは、近年著しい進歩を遂げている遺伝子治療やゲノム編集治療について一般論を概説するとともに、自身の研究室の成果である血友病やプロテインC欠損症に対する遺伝子治療やゲノム編集の基礎研究について最近のデータを紹介したい。現在、製薬会社の標的は、低分子化合物からバイオ医薬品への開発に大きくシフトしている。現在、国内のバイオ医薬品の貿易収支は3兆円/年を超える赤字となり、今後も、この傾向は続くことが予測される。国内産業の活性化、日本がグローバル化の波に追いつくためにも、希少難治性疾患を標的とした治療法の開発を積極的に行い、産官学連携を介した新たな創薬を行う必要性があると痛感している。
Recently, gene therapy and genome editing have attracted attention as new drug modalities for the treatment of congenital diseases. An adeno-associated virus (AAV) vector-based gene therapy drug for spinal muscular atrophy has been approved in Japan and is now in clinical use. AAV vector-based drugs for hemophilia have also recently been approved by EMA and FDA. In addition, genome editing treatments are now being tested in clinical trials. In this seminar, I will give a general overview of gene therapy and genome editing therapy and introduce recent data on basic research of gene therapy and genome editing treatment in our laboratory. Currently, the drug targets have largely shifted from small molecule compounds to biologics. Japan’s annual biopharmaceutical trade deficit exceeds 3 trillion yen, and this trend is expected to continue in the future. To revitalize the domestic industry and keep up with the wave of globalization, we need to actively develop treatments targeting rare intractable diseases and create new drugs by cooperating with industry, government and academia.
Reference (2022~2023)
- Hiramoto T, et al. Blood Advances (in press).
- Hino T, et al. Cell 2023;186:4920-4935.
- Kashiwakura Y, et al. Molecular Therapy – Methods & Clinical Development 2023:30;502-514.
- Hiramoto T, et al. Communications Medicine 2023;3:56.
- Baatartsogt N, J Gene Med. 2023 Mar 27:e3505.
- Kashiwakura Y., et al. Methods in Molecular Biology 2023;2637;195-211.
- Kashiwakura Y, et al. Molecular Therapy – Methods & Clinical Development 2022;27:404-414.
- Ishikawa H., et al. Scientific Reports 2022;12:11634
- Reiss UM, et al. Haemophilia 2022;28:61-67.
担当分野： 幹細胞誘導 江良（内線：6589）
